参加临床试验是去当“小白鼠”吗？12个问题，带您全面了解临床试验

来源：募海棠

在肺癌诊疗过程中，一些医生会推荐患者参加临床试验。有的患者却对临床试验望而却步，担心自己成了临床试验的“小白鼠”。什么是临床试验？它的安全性如何呢？本文就临床试验常见的12个问题进行解答。

问题一：什么是临床试验？

临床试验指任何在人体（病人或健康志愿者身上）进行药品的系统性研究，以证实或揭示研究药品的作用、不良反应及／或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定研究药品的疗效与安全性。

问题二：临床试验的安全性如何？

一个临床试验的设计中，首要考虑的就是必须符合伦理学要求。参加某一试验必须以不损害患者的利益为前提，否则，这个试验不能被伦理委员会通过，更不能开展。临床试验中所采取的治疗方案通常是当前先进的治疗方法，能做临床试验的医院、科室一般都是综合实力较强、由国家药监局严格考核审批的临床试验基地。而且整个临床试验期间，患者始终在医生的监护之下。

问题三：参加临床试验有哪些获益和风险？

获益：

1、绝大多数临床试验都免费提供试验药物，这可以给患者免去沉重的经济负担。而且参加临床试验有可能获得治愈、延长生存或减轻痛苦等，这些有可能是采用常规治疗无法取得的。

2、患者参加临床试验可以充分了解当前国际上针对自己疾病的治疗水平和进展。

3、患者参加临床试验，其病情能得到更好的照料和关注。

4、如果一项临床试验未能成功治疗患者的疾病，医生也许会建议患者停止参与本组临床试验，在某些情况下，患者可以得到入组其他临床试验的机会。

5、主持临床试验的都是该领域专家，参加试验的患者可以定期与专家密切联系，更全面的监控病情变化，更细致的控制试验期间的各种不适，这在诊疗时间格外紧张的现实中是一条绿色通道。

6、很多新药都是针对现有各种治疗无效时开发的，对于这部分病人，临床试验几乎成为了救命稻草，这是一条提前获得前沿科研成果的快捷通道。

风险：

1、尽管临床试验是严谨的、安全的，但不排除有可能会有一些严重的、甚至危及生命的毒副作用，当然这种概率很低。

2、 参加临床试验要比普通治疗会花费患者更多的时间和精力，比如需要频繁去试验点、接受更多的治疗、在医院停留的时间长，有时还需要联合用药。

3、临床试验的治疗可能无效。

4、可能被分到对照组。

问题四：临床试验分为哪些阶段？

临床试验分为I、II、III、IV期。

I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。

II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。

III期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。

IV期临床试验：新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

新药在批准上市前，应当进行I、II、III期临床试验。经批准后，有些情况下可仅进行II期和III期临床试验或者仅进行III期临床试验。

问题五：单臂试验和对照试验有什么区别？

单臂试验：指仅有一个组的研究，没有为试验组设计相对应的对照。但单臂研究并不是就没有参比的对象，实际上，它的参比对象是“外部对照”。外部对照，又称为历史对照，是采用他人、或过去的研究结果，与试验组进行对照比较。例如：在抗肿瘤领域中，进行药物研发的早期阶段Ⅰb/Ⅱa期，可将接受受试的一组患者与该研究以外的一组患者的结果进行比较。

对照试验：严格的评价治疗方案的试验和随机对照双盲试验主要是采用随机对照试验，也称对照临床试验，即将研究对象按随机化的方法分为试验组与对照组，然后，试验组给予试验药物，对照组有两种情况：第一类是安慰剂组，即与研究药物外表(形状，颜色，大小等)一样，却没有有效药物成分的药丸;第二类是拿目前已经确定疗效的某种其他药物作为对照，来评价新药的疗效。前瞻性观察两组转归结局的差别。如果受试者参与的是随机双盲试验，其分组是随机抽选结果，双盲公平。

问题六：患者分到对照组，会不会耽误治疗？

目前大部分临床试验都不会直接使用无效的安慰剂做对照，而是使用“标准疗法”（目前已有的最佳治疗方法）做对照。也就是说，即便分到对照组，也不会放任病情任意发展而不顾。因为，探索新药的目的就是为了找到比现在更有效、更安全、副作用更小的治疗办法。

问题七：临床试验需要每天住院观察吗？

具体情况根据受试者参与的试验项目而定，试验方案中写明患者在试验期间住院情况，一般无需天天住院，被医生观察。根据受试者所参加临床试验项目而定，若受试者可自行服药的试验项目可回家后使用。

问题八：参加试验所有的治疗费用都是免费的吗？

参加临床试验后，与试验相关的检查费用、治疗费用都是免费的，但与试验设计方案无关的检查、治疗费用需要自费。

问题九：临床试验什么时候终止？能中途退出吗？

临床试验终点有以下几个评价指标：

总生存（OS）：从随机化开始至因任何原因引起死亡的时间，是抗肿瘤药物最可靠的疗效指标。

无病生存期（DFS）：从随机化开始至疾病复发或因任何原因导致受试者死亡之间的时间。最常用于根治性手术或放疗后辅助治疗的研究。

无进展生存期（PFS）：从随机化开始到肿瘤发生进展或死亡的时间。

客观缓解率（ORR）：指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的患者的比例，ORR=完全缓解（CR）+部分缓解（PR）。常用于单臂试验，是II期临床试验的主要评价指标。

至肿瘤进展时间（TTP）:从随机化开始到肿瘤发生客观进展的时间。

患者自评结果（PRO）:直接来自患者的关于其健康状况的报告，而非来自临床医生或其他任何人，可作为反映症状获益的恰当评价方法。

生活质量评分（QoL）:可用来评估与健康相关的生活质量。

在参加临床试验的过程中，不论是由于出现了不良反应，或者是自身的其他原因。只要受试者不再愿意继续进行临床试验可随时退出。

问题十：可以隐瞒患者，家属签署知情同意书吗？

不可以，必须对患者和家属充分和详细解释临床试验的情况后，给予他们充分的时间考虑是否愿意参加临床试验，若同意则由受试者或其法定代理人在知情同意书上签字并注明日期。

但对无行为能力的受试者，如果伦理委员会原则上同意、研究者认为受试者参加试验符合其本身利益时，则这些病人也可以进入试验，同时应与其法定监护人沟通同意后，由法定监护人签名及注明日期。或在紧急情况下，无法取得本人及其合法代表人的知情同意书，如缺乏已被证实有效的治疗方法，而试验药物有望挽救生命，恢复健康，或减轻病痛，可考虑作为受试者，但需要在试验方案和有关文件中清楚说明接受这些受试者的方法，并事先取得伦理委员会同意。

问题十一：参与试验会不会造成患者隐私泄露?

不会，参与医学研究的医生有责任保护研究受试者 的生命、健康、尊严、健全、自我决定权、隐私和个人信息的保密。保护研究受试者的责任必须始终在于医生和其他医疗卫生专业人员，而不是研究受试者本身，即使先前他们已经给出同意。一旦入组试验，受试者将被分配一个唯一的试验编号，这一编号将作为该受试者的代号被填写在所有与之相关的试验文件上，同时这一编号也决定了该受试者所接受的试验治疗分配。研究者有责任保护受试者的隐私权。因此，申办者将仅能收到带有受试者编号的试验文件。

问题十二：如何判定患者最符合哪个临床试验？

临床试验中心医生根据受试者病情及试验项目的“入选/排除标准”进行筛选，站在患者角度，判断临床试验的风险和获益。符合条件的患者可以自行决定是否加入临床试验，研究者要向受试者说明试验性质、试验目的、可能的受益和风险、可供选用的其他治疗方法，使受试者充分了解。

如果您想尽早体验国际前沿治疗方案，或尝试目前正在研究的肺癌新药，请添加肺癌帮就医小助手微信（feiaibang3），我们为您对接适合您临床试验项目。