罗氏集团旗下基因泰克 (Genetech) 公司近日宣布, FDA 已经接受了该公司的补充新药申请 (sNDA)，并为 Alecensa(alectinib) 颁发了优先审评资格， 用于治疗间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 阳性，局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者的一线疗法。FDA 将在 2017 年 11 月 30 日之前做出决定。

据美国癌症协会 (American Cancer Society) 估计，在 2017 年将有 222000 名美国人被诊断为肺癌，而非小细胞肺癌占所有肺癌的 85%。据估计，在美国，大约 60% 的肺癌在诊断时即为晚期。

Alecensa 是一种 ALK 抑制剂，被批准用于治疗间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 阳性的转移性非小细胞肺癌， 使用克唑替尼 (crizotinib) 无效或者不耐受的患者。Alecensa 通过抑制 ALK 的磷酸化来抑制 ALK 激活的信号通路。已有研究表明 Alecensa 能够抑制多种含有基因突变的 ALK，其中有些突变导致肿瘤细胞对已有的标准疗法克唑替尼产生抗性。此外，Alecensa 能够穿过血脑屏障进入大脑组织中并存留，对转移到大脑组织中的癌细胞也有显著的杀伤作用。

本次向 FDA 提交的补充新药申请是基于两项 Alecensa 的 3 期临床试验 ALEX 和 J -ALEX 的研究结果。ALEX 和 J -ALEX 研究结果最近已经在美国临床肿瘤学会(ASCO) 2017 年年度会议上公布。

ALEX 是一项随机、多中心、开放标签的第三阶段研究，评估了 Alecensa 与克唑替尼在治疗非小细胞肺癌上的疗效和安全性。J-ALEX 是一项在日本患者人群中的类似研究。ALEX 研究的主要临床结果包括，与克唑替尼相比，Alecensa 将疾病恶化和死亡的风险降低了 53%。 Alecensa 将肿瘤向中枢神经系统 (CNS) 扩展的风险降低了 84%。J-ALEX 的主要研究结果包括，与克唑替尼相比，Alecensa 将疾病恶化或死亡的风险降低了 62%。Alecensa 将肿瘤向中枢神经系统转移的几率，在肿瘤没有向脑转移的患者人群中降低了 81%，而在已向脑转移的患者人群中，风险降低了 49%。

“3 期临床结果显示，与目前的护理标准相比，Alecensa 降低了疾病恶化的风险，并降低了肿瘤扩散到大脑 80% 以上的风险，” 基因泰克首席医学官和全球产品开发主管 Sandra Horning 博士说：“我们正与 FDA 密切合作，将这种药物作为一种前线治疗方法，尽早为有 ALK 阳性的 NSCLC 患者提供治疗。”