为了确认人类肠道细菌是否直接影响治疗效果，研究人员做了一个小型测试，分别收集3名响应治疗和3名不响应治疗的受试者的粪便细菌。将这些细菌移植给无菌小鼠（因为还不能用人做试验）。两周后，对小鼠进行黑色素瘤细胞移植处理。 2只移植了“有益”细菌的小鼠肿瘤生长缓慢，2只移植了“有害”细菌的小鼠肿瘤生长迅速。用PD-1阻断药物处理小鼠，只有移植了“有益”细菌的小鼠有反应，即肿瘤呈现皱缩。 在1月5日出版的《Science》杂志中，除了芝加哥大学的这篇文章以外，还有另外两篇也报道了不同肠道细菌对免疫治疗的促进作用，法国Gustave Roussy 癌症学院（Gustave Roussy Cancer Campus in Villejuif, France）的文章【2】鉴定出Akkermansia muciniphila（Akk菌）是一种有抗肿瘤效果的“益生菌”；德克萨斯MD安德森癌症中心的文章【3】论证了Faecalibacterium和Clostridiales两种菌对抗-PD-1免疫疗法的积极影响。

“早期的小鼠研究是一个意外发现。在此之前我们一直认为微生物可能只是次要因素，癌细胞阻挠免疫系统工作应该是一个多重效应，”Gajewski说。“但是在这项最新研究中，我们发现，肠道菌群是预测患者免疫反应的重要指标。” 研究者们将注意力集中在了8种“有益”细菌和2种“有害”细菌。有益细菌在对治疗有反应的患者身上更为常见，反之，有害细菌是对疗效无应答患者肠道的优势菌。 考虑到细菌宿主的个体差异，研究人员联合使用16S rRNA测序、宏基因组shotgun测序和Q-PCR三种不同方法确定了微生物的基因序列。有益细菌比率较高的患者都显现出了较好的临床反应，即肿瘤体积明显缩小。

“肠道菌群的影响力比我们之前想象的要深刻得多，”芝加哥大学癌症免疫疗法教授Thomas Gajewski博士说。 这项研究是2015年Gajewski实验室发表的首篇“特定肠道细菌可提高免疫疗法效力”的进一步补充。两篇Science文章：利用细菌治疗癌症。在2015年文章中，研究人员发现结合口服双歧杆菌的小鼠抗PD-L1治疗效果显著。 如今，这篇文章的研究重点是人类——38名接受nivolumab或 pembrolizumab（抗-PD-1相关药物）检查点抑制剂和4名接受ipilimumab（抗-CTLA4相关药物）治疗的转移性黑色素瘤患者。