UT西南大学西蒙斯癌症中心的研究人员宣布，一种针对多种癌症融合基因的同类药物在93%的儿童患者中有效。大多数癌症药物都是针对特定的器官或部位的。拉罗托替尼是第一个获得FDA突破性治疗指定的癌症药物，无论是哪种癌症类型，肿瘤细胞中都有两种基因的特定融合，可以使用这一药物。这项研究发表在《柳叶刀肿瘤学》上。

“在一些癌症中，TRK基因的一部分已经连接到另一个基因上，这就是所谓的融合。当这种情况发生时，它会导致TRK基因在不应该的情况下被打开，从而导致细胞无法控制地生长。这种药物的独特之处在于它具有很强的选择性；它只阻断TRK受体。拉洛替尼，目标是TRK融合，这可能发生在多种癌症。虽然TRK融合只发生在一小部分普通成人癌症中，但它们经常发生在一些罕见的儿童癌症中，比如婴儿纤维肉瘤、细胞先天性中胚乳型肾病和甲状腺乳头状癌。在本研究中接受TRK融合阳性的实体肿瘤治疗的每一位患者都有肿瘤缩小，拉罗替尼的普通反应率是前所未有的。”

上个月，《新英格兰医学杂志》发表了对成人病人的拉罗替尼试验的结果，也有75%的有效率。TRK融合突变可以出现在多种癌症中，包括肺癌、结肠癌、甲状腺癌、乳腺癌以及某些儿童肿瘤。Trk是肌钙蛋白受体激酶的缩写，是一种在大脑和神经系统发育中起关键作用的基因，在神经系统功能中起着有限的作用，如调节晚年的疼痛。

拉罗廷尼属于一类被称为激酶抑制剂的分子，它通过降低关键细胞反应的酶活性来发挥作用。这种药物的选择性意味着它不会引起与许多传统的癌症治疗相关的严重副作用，而且没有一例TRK融合患者因为药物引起的副作用而不得不退出这项研究。