背景：肺大细胞神经内分泌癌（LCNEC）一直缺乏理想的治疗方案。本研究主要是为了评价顺铂-依托泊苷双联方案用于晚期LCNEC的有效性。次要目的是评估LCNEC病理诊断的准确性和治疗的毒副作用。

受试者和方法：本研究为前瞻性、多中心、单臂的II期临床试验，研究对治疗反应和病理数据进行了集中分析。纳入体能评分（PS）0/1分未经治疗的IV期/IIIB期LCNEC患者，患者使用顺铂 (80 mg/m（2）?dL)及依托泊苷(100 mg/m（2）·dL（-3）)，每21天重复。

结果：在18个中心纳入42例患者（平均年龄59±9岁，其中69%为男性；每名患者接受的化疗周期中位数为4个周期）。59%的患者至少发生一次3/4度毒性反应（其中中性粒细胞减少症32%，血小板减少症17%，贫血12%）。中位无进展生存期及总生存期分别为5.2个月（95%置信区间[CI]，3.1～6.6）和7.7个月（95% CI，6.0～9.6）。集中病理诊断分析对11例（27.5%）LCNEC患者的病理诊断结果进行了修正：患者9个为小细胞肺癌，1个为未分化小细胞肺癌，1个为不典型类癌。在排除了重新诊断的患者后，LCNEC患者的生存期并没有得到明显改善。

结论：LCNEC的病理诊断困难。顺铂-依托泊苷双联方案对晚期LCNEC患者的治疗效果较差，治疗效果与该方案在晚期小细胞肺癌患者（SCLC）中的有效性相似。

（选题审校： 张萌萌 北京大学第三医院药剂科）