看过一个报道，不突变靶向药起作用的概率比较低

生物探索-观察 A- A+ 精准医疗开启了癌症治疗的新时代 2016/11/13 中国医药报 导读：目前，精准医疗开启了癌症治疗的新时代，在全球范围内，医学界正积极探索和提升精准医疗能力，并在肺癌治疗领域取得了可观成果，在针对非小细胞肺癌第三代靶向治疗药物的研究上，国际上取得了突破性进展。 目前，精准医疗开启了癌症治疗的新时代，在全球范围内，医学界正积极探索和提升精准医疗能力，并在肺癌治疗领域取得了可观成果，在针对非小细胞肺癌第三代靶向治疗药物的研究上，国际上取得了突破性进展。 我国肺癌发病率和死亡率均高，每年肺癌新增病例约73万例，全球每年大约有1/3的新发肺癌患者来自中国，而其中EGFR基因突变型肺癌最为常见。 生机 令人欣慰的是，经过医药公司和研究机构的不懈努力，针对非小细胞肺癌的治疗出现了突破性的变革，先后出现了第一代、第二代肺癌靶向药，并在欧美国家进入临床治疗，效果显著。 自2005年第一代肺癌靶向药吉非替尼进入中国市场，我国非小细胞肺癌治疗也进入了靶向治疗时代。十余年来，晚期肺癌患者中位生存期增加了2.4倍，从此前的14.1个月延长至33.5个月。 靶向治疗无论是在延长生存时间还是提高生活质量上，都给晚期肺癌患者带来了新的希望。然而，伴随耐药性的出现，新的问题随之而来。 突变 靶向药是针对癌细胞的某一个蛋白、某一个分子起作用的，所以只抑制肿瘤生长的一条通路。当一条通路受到抑制时，肿瘤细胞会自寻新的“生路”，选择其他通路合成自身生长所需要的物质，久而久之可使分子靶向药物失去作用，从而产生耐药性。研究显示，60%的产生获得性耐药的患者表皮生长因子受体基因发生第2个位点突变(T790M)，即表皮生长因子受体基因存在2个突变位点。 据广东省肺癌研究所所长、中国临床肿瘤学会(CSCO)理事长吴一龙教授介绍，非小细胞肺癌患者中有部分患者存在表皮生长因子受体基因突变，称为EGFR突变，这类患者在接受第一代、第二代EGFR抑制剂类靶向药物治疗之后，在经过一个比较长的有效期(多为9~11个月)之后会出现疾病进展，这种情况称为获得性耐药。 肿瘤出现耐药性，现有的治疗则失效。在没有新一代靶向药物的情况下，患者只能转而接受化疗。但由于这样的治疗欠缺针对性，患者的无恶化存活期只有约6个月，并且治疗副作用大，患者生活质量下降。 转机 针对这一部分耐药患者的治疗，医学界也一直在努力研究新药，并成功研发出针对获得性耐药中2/3情形的EGFR-T790M突变,能够直接抑制耐药基因癌细胞的新一代靶向药物。 阿斯利康公司2015年研发成功一种新药AZD9291(化学名：奥希替尼)，被称作“第三代”EGFR抑制剂类，主要用于治疗出现T790M突变的晚期非小细胞肺癌。 T790M基因突变最常见于正在服用易瑞沙或特罗凯的患者，患者如果在服用易瑞沙或特罗凯期间发现T790M基因突变，原来的靶向药便会无效，肿瘤便会不受控制。奥希替尼便可以解决这个问题，为耐药患者提供了新的治疗方案。 同时，也有部分患者在没有接受过任何治疗的情况下，便发现有T790M基因突变，AZD9291也可以是其一个治疗方案。美国FDA因为这款药物在临床研究中的卓越成效以及治疗的需要，加快了AZD9291在美国的注册，并于2015年11月13日批准了奥希替尼的上市。 同济大学医学院肿瘤研究所所长、上海市肺科医院肿瘤科主任周彩存教授说，接受第一代、第二代EGFR抑制剂类靶向药物治疗后耐药的患者和检测到T790M基因改变的患者，用奥希替尼单药治疗，绝大多数患者肿瘤小了，客观缓解率达到60%多。周彩存教授强调60%多是很好的效果，作用达到9~10个月。在境外，例如美国、欧盟、日本，加拿大等国家和地区，这个药已经上市并广泛应用。 无疑，针对EGFR抑制剂类靶向药物出现耐药的患者，奥希替尼给他们的治疗带来转机。 无奈的“铤而走险” 尽管国际上新靶向药的出现，给肺癌治疗带来新的转机，但国内相关耐药患者却面临着无药可用的困境。虽然奥希替尼已在美国、欧盟和日本等国家和地区上市，但在境内还未获批上市。无奈之下，一些患者只好“铤而走险”，通过非正规途径购药。 吴一龙教授讲述了他们调研的情况。 广东省人民医院在2014年到2015年对一批患者进行了跟踪随访观察，并利用一个月的时间追踪用完靶向药物患者的疾病治疗进展情况。在2014年调查的时候，他们发现19%的患者因为知道自己耐药，且已经有新的治疗手段，会通过各种途径购买上述新药的原料药或者仿制药。在2015年，医院选择了同一个时间段继续调查，自行购买新药原料药或仿制药的比例升到了32%，也就是10个患者中有3人实施“险中求药”。 然而，这种情况给患者的用药安全带来了极大隐患。几周前，在吴一龙教授的门诊一天之内来了2个自行服用原料药的患者，他们都出现了严重的血小板降低副作用。这就是说，患者吃非正规药厂生产的原料药或仿制药，就是拿自己的命运在赌博。 无独有偶，周彩存教授的一个患者也有类似的情况。 这位患者先是自行服用非正规渠道获得的新药原料药，服用一个月，患者病情反而加重了。后来患者托人从香港买到正规药服用，病情才有所好转。周彩存教授强调说，患者从非正规途径购买原料药或仿制药，由于没有监管，可能出现各种问题，如药物有效成分、含量究竟怎么样、有没有其他的不安全成分在里面，都没有人知道。患者自行通过非正规渠道购买的药物，很多有效成分含量远远达不到有效性，80克中可能只有10毫克、20毫克的有效成分，药品的安全性和有效性完全不能保证。有些患者服药后病没有治好，还耽误了病情，贻害无穷。 但是患者自行购买新药的原料药或仿制药目前尚属监管灰色区域。另一些患者即便买到正规的药物，在经济上也蒙受了巨大的损失。周彩存教授的一个患者到香港购买奥希替尼，一盒药花费了15万元人民币，这个药在美国的售价是每盒12000美金，15万元人民币的价格相当于美国市场价格的2倍。 时间就是生命 目前，精准医疗开启了癌症治疗的新时代，在全球范围内，医学界正积极探索和提升精准医疗能力，并在肺癌治疗领域取得了可观成果，在针对非小细胞肺癌第三代靶向治疗药物的研究上，国际上取得了突破性进展。 为缓解国内肺癌患者对突破性新药的迫切需求，国家食品药品监管总局(CFDA)已经将EGFR-TKI药物纳入快速审批通道。周彩存教授表示，他迫切希望这个药品能够早日在中国上市。 吴一龙教授也表示，CFDA将EGFR-TKI药物纳入快速审批通道是个好消息，要给CFDA点赞。至于快速审核具体怎么做，他认为，现在快速审批通道在欧美国家已经有一套非常成熟的经验，我们应该先借鉴，再根据自己的具体情况进行调整。吴一龙教授建议，先借鉴欧美国家成熟的经验，做一两例之后看看有没有问题，有针对性地调整，找到最佳的方法。 目前，我国非小细胞肺癌患者仍存在巨大的未被满足的临床治疗需求。针对需求的迫切性，专家呼吁，应进一步加快我国对肺癌创新靶向药物的审批进程，让最先进的药物尽早造福中国肺癌患者 ?发给好友/群 ?分享到朋友圈 回到顶部 PC版 移动应用

基因突变还是不突变对晚期患者的治疗影响比较大。如果是早期患者的话主要还是手术。

感谢

这10年都是待在美国疗养吗？还是后期回国靠药物治疗？难道国内的病人没有更好办法，只能等死？太无奈太绝望了

你可以去新浪微博关注 生物探索。我父亲也是肺癌晚期，不过我会给她找最好的大夫，用最好的药，虽然我没有钱

基因突变还是不突变对晚期患者的治疗影响比较大。如果是早期患者的话主要还是手术。