去年11月，一对基因编辑婴儿在中国降生的消息轰动全球——研究者贺建奎称，他们通过新基因编辑技术CRISPR改变了这两个女婴的DNA，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病病毒HIV。

消息一经公布便受到各方反对和谴责。一时之间，基因编辑成为众矢之的。

但是基因编辑技术真的不好么？

并不是。技术本身是中立的，造成恶果的是不恰当的使用方法。就像一杆枪，在善良的人手中可以是保家卫国的武器，但若落到了坏人手里，也可以是谋财害命的帮凶。

基因编辑技术CRISPR使得精确编辑DNA成为可能。要知道，很多目前无药可医的疾病都是基因遗传病，这种技术的出现，为治愈这些疾病带来了希望。

同样可能受益的，还有癌症患者。

日前，首个使用CRISPR技术的癌症治疗临床试验在美国开展，引起全美轰动，而且有两名患者已经使用了这种治疗方法。

并且不用担心，那些可能会在基因编辑婴儿当中出现的可怕后果，这种治疗方法里并不会出现。

因为人体细胞大致可以分为两类：

一类是生殖细胞，包括卵细胞和精子，它们互相结合之后能够发育成小宝宝，并且把父亲的一半基因和母亲的一半基因一同传递给孩子。

因此，如果生殖细胞的遗传物质被改变，那么更改之后的遗传物质就会传递给孩子。等孩子长大，有了自己的宝宝，又会把被更改的遗传物质再传递下去。而被更改的基因本身是否安全还不清楚，更别说还有可能会影响其他基因了，就这样贸然混入人类基因池，是福是祸谁都无法预知。

基因编辑婴儿所属的就是这种情况。

另一类是构成身体的其他细胞，这种细胞不会传递给其他人，更不会传递给孩子，所以在这种细胞上进行基因编辑是相对安全的，并且进行过基因编辑的细胞，有可能成为治愈疾病的武器。

基因编辑药物就属于这种情况。

这项基因编辑抗癌临床试验自开展伊始，就背景不俗，进行研究的都是各路大佬：

该研究由CAR-T细胞疗法发明人、美国顶级免疫治疗专家Carl June博士联合创建的Tmunity公司、Facebook创始人之一Sean Parker先生创建的帕克癌症免疫疗法研究所、CAR-T的发源地宾夕法尼亚大学联合进行。

它所测试的治疗方法称为NYCE T细胞疗法，是一种基于CRISPR技术改造的T细胞疗法。治疗时需要先从符合条件的癌症患者的血液中过滤、分离出T细胞，然后在体外对T细胞进行改造。

改造主要有两个方面：

第一，让T细胞获得“火眼金睛”，从而能够在体内万千细胞当中精准地找到肿瘤，再将他们捉拿归案。这一点主要是通过在T细胞中插入NY-ESO-1受体基因完成的。

改造后的T细胞能够靶向NY-ESO-1抗原，也就是癌症-睾丸抗原（CTA）。这种抗原在健康人体内含量很少、而在肿瘤当中却含量不俗。因此选择它作为靶点，不容易伤到自己人，同时能够精确识别肿瘤，是非常有潜力的良好候选靶标。

第二，解除了限制T细胞能力的“封印”，让T细胞能够毫无保留地全力抗击肿瘤。这一点主要通过用CRISPR技术敲除T细胞原有的TCR和PD-1受体来实现。

PD-1相信大家一定不陌生，著名的PD-1抑制剂，就是通过阻断PD-1通路的传导、释放T细胞的“潜能”来治疗癌症。而敲除PD-1受体，能够达到与药物阻断相似、甚至更加彻底的效果。

CRISPR改造的T细胞也是T细胞，敲除PD-1，一样能够让它更加骁勇善战。

经过改造的T细胞会在实验室培养几周以增长到一定的数量。患者在接受短暂的化疗之后，会注入这些改造的T细胞。

目前，已经有一位多发性骨髓瘤患者和一位肉瘤患者使用过这种治疗方法，这两位患者之前都已经接受过标准治疗，但是疾病并没能得到控制。

这种T细胞疗法目前正在1期试验中验证安全性和有效性，由于是1期试验，还是具有一定的风险，让我们期待它能够取得好的结果。

这项试验计划招募18名多发性骨髓瘤、滑膜肉瘤、黑色素瘤或黏液样/圆细胞脂肪肉瘤患者，患者招募还在进行当中，点击“进一步咨询国外前沿疗法”可以详细了解相关情况~医泉也会随时关注研究情况，及时跟进，为您提供最新最权威的前沿医学信息~

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