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重磅靶向药落地博鳌超级医院：打破进口药物壁垒，国内这些患者或将大幅受益！

发布于2020-12-04

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精准医疗是近年来非常热门的医学概念，也是目前癌症治疗的核心思想。所谓“精准医疗”，指的是通过患者独有的临床和分子分型，给予患者合适治疗方案予以治疗。

以典型的晚期非小细胞肺癌治疗为例，2015年，针对非小细胞肺癌的靶向治疗手段仅有针对EGFR、ALK等基因突变的，为数不多的靶向药物。时间来到2020年，我们在非小细胞肺癌的治疗方面取得了两大突破：

我们对非小细胞肺癌驱动基因突变分子层面的理解取得了重要突破，分子亚型除了我们常见的EGFR、ALK、KRAS等驱动突变外，罕见突变如RET、ROS1、Her2、NTRK、BRAF等一系列全新靶点也逐渐被发现。过去肺癌患者们仅需进行2-3个单项的基因检测，如今也要拓展到数十项才能辅助医生做出全面的治疗方案了；

针对这些基因突变类型，多个新型靶向药物研发成功，让不同亚型的非小细胞肺癌有了完全不同疗效的治疗方法。例如针对RET突变的Blu-667（普拉替尼），针对NTRK融合突变的拉罗替尼等等。

众多新型靶向药物的出现，让非小细胞肺癌患者真正看到了病情长期控制的希望。然而在实际的治疗中，中国大陆的患者们往往不得不面对一种尴尬情况：中国新药上市的时间相较于欧美地区有所滞后。这是由于中国特殊的药物审批制度造成的，虽然近几年我们对于抗癌新药的审批速度已经有了较大的改善，但仍未彻底解决抗癌新药中外时间差的问题。

抗癌新药就在眼前，却因为它在中国尚未上市而不可使用，这是近十年来困扰我们患者“老大难”的问题。

一、“救命”的抗癌新药落地中国，博鳌超级医院为进口药物打开中国通道！

最近，一条关于抗癌新药在中国“落地”的新闻，打破了这个难解的问题：2020年9月30日，用于治疗RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的全球创新产品普拉替尼（英文名Pralsetinib，临床试验代号Blu-667）正式引入博鳌乐城国际医疗旅游先行区博鳌超级医院。这是该药物在美国之外仅有的落地市场，9月初刚刚获得美国FDA批准，普拉替尼也成为乐城头一个当月同步落地的全球新药。

普拉替尼在中国的落地是博鳌超级医院引进未上市进口药物的缩影。2019年，《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》发布，按照《实施方案》的相关内容，先行区可以开展真实世界临床数据应用研究及申请新药使用。

可以救命的重磅药物，通过这样的方式就可以真正惠及到中国患者。

二、肺癌患者重磅靶向药物普拉替尼，在晚期RET融合肺癌患者客观缓解率达65%，持续缓解时间未达到(95%CI:11.3 个月至未达到)。

本次在博鳌超级医院落地的靶向药物普拉替尼，对我国RET融合肺癌的患者而言可谓“救命”的良药。

目前，我国RET突变的非小细胞肺癌患者正陷于尴尬境地。一方面RET基因融合突变于2012年头一次在肺癌中被发现， 8年的研发时间，大多数创新药物还在路上，意味着我们还没有太好的药物可以有效抑制它；

另一方面，虽然RET基因融合作为罕见突变，但现存RET的患者正以每年超过10,000例的速度在增长。既往也有医生及患者尝试通过多靶点的激酶抑制剂用于治疗，但疗效差强人意，患者生存期无法明显提升，还要承受较大的药物毒副作用。

普拉替尼是中国头一个落户博鳌乐城的靶向致癌性RET变异（融合或突变）的精准治疗药物，它对RET具有高选择性及强效的抑制作用。作为一款RET抑制剂新药，它的出现或将改变这种尴尬的局面。对于RET突变的非小细胞肺癌患者而言，普拉替尼大幅度提高了患者的治疗有效率。值得注意的是，普拉替尼先后于今年9月4日获美国FDA批准上市，9月7日获中国药品监督局批准上市申请，并纳入优先评审资格。

下面，我们就来具体看一下，普拉替尼正式更新的数据表现。

普拉替尼进行的临床试验名为ARROW，它是一项多中心、非随机、开放标签、多队列的临床试验。在2020年5月29日ASCO大会上公布的 I / II 期ARROW（NCT03037385）临床试验的更新数据中，显示了普拉替尼在RET融合非小细胞肺癌患者中的优异疗效。

研究纳入116例晚期非小细胞肺癌患者，其中26例为初治。临床结果显示：在所有RET突变的非小细胞人群中，总客观缓解率（ORR）为65%，疾病控制率（DCR）为93%；其中，经过化疗初治后入组的RET突变非小细胞肺癌80例，客观缓解率（ORR）为61%，疾病控制率（DCR）为95%；初治入组的RET突变非小细胞肺癌患者26例，客观缓解率（ORR）为73%，疾病控制率（DCR）为88%；无论是初治或经治，普拉替尼都有不错的疗效。