2015年10月9日，Opdivo（nivolumab）获美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）批准，用于治疗在铂类化疗期间或铂类化疗后出现疾病进展的晚期（转移性）非小细胞肺癌患者。

肺癌是美国癌症死亡的主要原因。据预计，2015年美国将有221,200例肺癌新发病人，将有158,040人死于肺癌。非小细胞肺癌（以下简称NSCLC）是最常见的肺癌类型，可进一步细分为鳞状NSCLC和非鳞状NSCLC（包括腺癌）两大类。Opdivo通过靶向阻断PD-1/PD-L1细胞信号通路来帮助人体免疫系统攻击癌细胞（PD-1和PD-L1是存在于人体免疫细胞和某些癌细胞的蛋白质）。今年早些时候，FDA批准Opdivo用于治疗在铂类化疗期间或铂类化疗后出现疾病进展的晚期鳞状NSCLC患者。而今，FDA批准了Opdivo的新适应症：非鳞状NSCLC。Opdivo治疗使鳞状和非鳞状NSCLC患者都实现了生存获益。

“我们还需要更深入地了解PD-1/PD-L1通路以及该通路对肺癌和其他肿瘤的作用，”FDA药品评价与研究中心的血液与肿瘤药品办公室主任Richard Pazdur博士说。“Opdivo治疗使某些NSCLC患者达到了总生存期获益，而且，肿瘤中有PD-L1高表达的NSCLC患者似乎最可能得益于Opdivo治疗。”

一项国际随机开放临床试验证明了Opdivo治疗晚期NSCLC的安全性与有效性。该试验入组了582名在铂类化疗和适当生物治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期NSCLC患者，他们在试验中接受Opdivo治疗或多西他赛治疗。该试验的主要终点是总生存期，次要终点是客观缓解率（达到肿瘤完全或部分缩小的患者比例）。平均而言，Opdivo治疗组患者的总生存期是12.2个月，而多西他赛治疗组患者的总生存期只有9.4个月。此外，Opdivo治疗组有19%的患者达到了肿瘤完全或部分缩小，其疗效平均持续了17个月；相比之下，多西他赛治疗组只有12%的患者达到了肿瘤完全或部分缩小，其疗效平均持续了6个月。

在该试验中，Opdivo治疗组患者比多西他赛治疗组患者存活更久。同时，研究人员对一小组患者的肿瘤样本进行评估后发现，NSCLC肿瘤中的PD-L1表达水平可有助于确定哪些NSCLC患者更有可能因得益于Opdivo治疗而存活更久。因此，FDA还批准了PD-L1 IHC 28-8 pharmDx检查，用于检测PD-L1蛋白表达水平并帮助医生确定Opdivo治疗可使哪些患者获益最大。

Opdivo的最常见副作用是疲劳、肌肉骨骼疼痛、食欲减退、咳嗽和便秘。此外，Opdivo对人体免疫系统的影响还有可能导致严重的副作用即免疫介导的器官损伤，侵及的健康器官包括肺、结肠、肝、肾、内分泌腺体和大脑。

FDA对Opdivo的这一新的适应症申请授予了突破性疗法认定和优先审批资格，这是因为申办方通过初步临床证据证实，相比现有治疗，该药物能实质性地改善患者病情；申请提交时，该药物有可能显著提高严重疾病治疗的安全性或有效性。根据《处方药使用者费用法》设定预期审评日期为2016年1月2日，即FDA预计完成审批的日期，Opdivo的批准提前了近3个月。

由默克公司生产的Keytruda（pembrolizumab）是靶向PD-1/PD-L1通路的另一种药物，该药已在上周获FDA加速批准，用于治疗肿瘤表达PD-L1的NSCLC患者。

Opdivo由总部设在美国新泽西州普林斯顿的百时美施贵宝公司推广上市。PD-L1 IHC 28-8 pharmDx检查由位于美国加州卡平特里亚的Dako公司推广上市。